欧洲委员会批准Vyvgart为achr阳性的广泛性MG

该疗法也在美国和日本获得批准,在三期试验中取得了积极效果

玛丽莎·韦克斯勒,微软化身

通过玛丽莎Wexler,女士|

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欧盟委员会已经批准了Vyvgart(efgartigimod)作为标准治疗的附加广义重症肌无力乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性(AChR是最常见的mg驱动抗体类型)的患者。

“我们和欧洲gMG社区一样兴奋,为那些需要它的人带来了新的治疗选择,”全球患者倡导和政策主管凯西·佩雷斯说Argenx该公司在一份电子邮件声明中表示,该公司开发了Vyvgart必威网址.“我们渴望将这种一流的疗法提供给每个会员国的患者,并期待与社区继续合作,提高人们对这种使人衰弱的疾病的认识。”

批准,接下来是监管机构的积极建议今年早些时候,该协议适用于所有27个欧盟成员国,以及冰岛、挪威和列支敦士登。Argenx还宣布将与当地政府合作,使Vyvgart进入欧洲市场。

Argenx的首席执行官Tim Van Hauwermeiren在一份报告中说:“现在,欧盟的gMG患者第一次有了针对他们疾病的生物学特性、耐受性好、有效控制症状的治疗选择。新闻稿

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Van Hauwermeiren补充说:“我们还致力于支持广泛使用我们的创新疗法,并期待与地方卫生当局合作,以确保可持续的获取协议,这样我们就可以帮助欧盟范围内尽可能多的符合条件的患者减轻这种衰弱疾病的负担。”

它是如何工作的

Vyvgart通过阻断一种名为新生儿Fc受体(FcRn)的蛋白质的活性发挥作用。这种蛋白质受体通常有助于防止血液循环中的抗体被破坏。通过抑制FcRn, Vyvgart被设计用来降低mg驱动抗体的水平。

据Argenx公司称,Vyvgart是第一个在欧洲获得gMG批准的同类疗法。治疗也已经在美国获得批准。而且日本,确实如此目前正在中国审查中

Van Hauwermeiren说:“我们很自豪能在美国和日本上市后,将首个也是唯一获批的FcRn阻滞剂带到欧盟,并将继续坚定我们的使命,让全球的患者都能使用Vyvgart。”

Argenx公司欧盟总经理Anant Murthy博士说:“我们很高兴将第一个也是唯一一个被批准的FcRn阻滞剂带给欧盟的广泛性重症肌无力患者。”“目前对这些患者的护理标准不足以管理他们的症状和支持他们的生活质量。我们致力于与该地区各地的卫生当局合作,建立准入项目,让尽可能多的符合条件的患者受益。”

Vyvgart在欧盟的批准得到了来自第三阶段的数据的支持适应试验(NCT03669588)该研究在167名gMG患者中评估了Vyvgart (10 mg/kg)与安慰剂的安全性和有效性。参与者每周接受四次注射,然后根据反应进行个性化治疗。

研究结果结果显示,服用Vyvgart的参与者比服用安慰剂的参与者明显减轻了症状严重程度(68% vs. 30%)——定义为MG每日生活活动(MG- adl)评分降低了两分,持续至少四周。另一种疾病严重程度的测量方法,定量MG (QMG)量表,也更倾向于Vyvgart而不是安慰剂。

在ADAPT试验中,Vyvgart的耐受性普遍良好。最常见的副作用是上呼吸道感染和尿路感染,大约每10名服用Vyvgart的患者中就有1人报告了这两种副作用。

“由于常用疗法的局限性,长期以来,欧盟gMG患者的医疗需求一直得不到满足。欧洲委员会对Vyvgart的批准为临床医生提供了一个重要的新工具,在临床试验中观察到其有效性和安全性,”意大利IRCCS基金会神经免疫学和神经肌肉疾病系教授Renato Mantegazza医学博士说。必威手机精装版

“患有gMG会严重损害一个人完成基本个人任务的能力,”曾在ADAPT担任试验调查员的曼特加扎说。“现在,遭受这种疾病毁灭性影响的患者和家庭有了一个有效的治疗选择,可能有助于显著提高他们的生活质量。”