Vyvgart (efgartigimod)，作者Argenx,是一种治疗全身重症肌无力(gMG)，旨在降低循环自身抗体的数量，这些抗体会错误地攻击健康组织。
2021年12月，Vyvgart是批准这是美国食品和药物管理局批准的，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体(最常见的镁致抗体类型)阳性的成人gMG患者。治疗也是如此批准无论抗体状态如何，对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法无效的成人gMG患者的治疗。
目前的治疗方法也是正在审查预计批准决定将在2022年年中做出。Argenx的合作伙伴Zai Lab也计划这么做在中国寻求批准．
Vyvgard被授予孤儿药的地位美国而且欧洲．这一称号是针对罕见病的治疗。在美国，罕见病被归类为影响不到20万人的疾病，而在欧盟，被诊断出患有罕见病的人不超过五分之一。
Vyvgart是如何工作的?
抗体是免疫系统对入侵身体的外来分子做出反应而产生的蛋白质。它们也被称为免疫球蛋白，分为五类:IgG, IgA, IgM, IgD和IgE。每个职业的行为稍有不同，对不同的威胁做出不同的反应。在组织和细胞周围的血液和液体中，大多数抗体属于IgG类。
自反应抗体有助于MG的发展和进展也属于免疫球蛋白类．在大多数病人中自身抗体的目标是乙酰胆碱受体——一种与神经递质乙酰胆碱结合的蛋白质，在神经-肌肉交流中起着关键作用。
正常情况下，乙酰胆碱与其受体的结合会发出肌肉收缩的信号。然而，由于免疫系统攻击MG中的乙酰胆碱受体，乙酰胆碱不能有效地与它们结合，神经细胞不能向肌肉发送强信号，导致肌肉无力。
正常情况下，血液循环中的IgG抗体最终会被分解和循环。一种名为新生儿Fc受体(FcRn)的蛋白质有助于稳定IgG抗体并阻止这一过程。Vyvgart通过阻断FcRn发挥作用，从而提高IgG抗体(包括驱动MG的抗体)被分解的速率。
通过降低疾病驱动抗体的水平，该疗法有望缓解MG症状。
然而，Vyvgart对引起MG的抗体并不特异。这种药物还将作用于免疫系统在应对感染时产生的抗体。
Vyvgart的临床试必威手机精装版验
在第一阶段研究在美国，研究人员证明Vyvgart(以前被称为ARGX-113)对不同剂量和给药方案具有良好的安全性和耐受性。他们还表明，治疗有望降低致病的igg水平。
第二期研究(NCT02965573)评估Vyvgart在广泛性肌无力MG患者中的安全性、有效性和药理特性的研究已经完成。研究人员在患者当前治疗的基础上使用Vyvgart，包括胆碱酯酶抑制剂、皮质类固醇或免疫抑制剂。
结果显示75%接受Vyvgart治疗的患者在至少六周的时间内取得了临床和统计上的显著改善，而接受安慰剂治疗的患者中只有25%取得了显著改善。研究人员称没有严重的副作用。
一项名为ADAPT (NCT03669588)在167名MG成人患者中评估了Vyvgart的安全性和有效性，其中129人抗achr抗体呈阳性。参与者被随机分配到10毫克/千克(mg/kg)的Vyvgart组——在四周内每周注射一次，最多三轮治疗——或在他们目前的标准治疗之外服用安慰剂，持续26周(约6个月)。
试验结果显示与服用安慰剂的患者相比，服用Vyvgart治疗的achr阳性患者在重症肌无力每日生活活动评分(MG症状严重程度的衡量指标)方面有明显的临床意义改善(67.7% vs. 29.7%)，达到了试验的主要目标。在接受治疗的患者中，该疗法也与快速、深入和持久的反应有关。进一步的分析显示在achr阴性患者中，Vyvgart优于安慰剂。
治疗的耐受性一般良好，安全性与安慰剂相当。
在完成ADAPT之后，大多数参与者(约91%)进入了一项名为ADAPT+ (NCT03770403)，所有的参与者都将接受长达三年的Vyvgart治疗。它的主要目标是评估治疗的安全性和长期使用的耐受性，研究人员预计在2023年年中完成ADAPT+。
其他细节
Vyvgart是通过向血液中注入一小时的方式进行的。患者最初在四周的过程中接受4周的注射，根据临床反应进行额外的治疗周期。每次输注的剂量是10毫克/公斤，或1200毫克对于体重120公斤(约265磅)或以上的患者。
它的最常见的副作用(影响10%或更多患者)包括呼吸道感染、头痛和尿路感染。Vyvgart可能会发生过敏反应，在这种情况下应该停止治疗并给予适当的治疗。
因为Vyvgart与免疫系统相互作用，它可能会使患者更容易受到感染。如果患者目前正在经历严重感染，建议停止使用Vyvgart治疗。Vyvgart还可能降低疫苗的效力;因此，建议患者在开始新的治疗周期之前接受所有与年龄相适应的疫苗接种。
Argenx开张了。”我的Vyvgart Path该项目为美国的患者和临床医生提供支持、产品教育和经济援助信息，以及其他资源。
最后更新:2022年1月13日，Marisa Wexler MS
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